Probíhající studie

Studie pro nízce rizikové MDS nemocné:

Studie COMMANDS

Luspatercept versus erytropoetin. Randomizovaná studie 2:1, fáze III, pro anemické nemocné s TRF dependencí ˂ 4 TRF/měsíc (nejde tedy o těžce TRF dependentní nemocné).
Dále nemocní nesmí být předléčeni EPO a nesmí mít vstupní hladinu EPO nad 500 mU/ml.

Studie IMERGE

Imetelstat (inhibitor telomeraz) versus placebo. Randomizovaná studie 1:1, fáze III, pro anemické TRF dependentní nemocné, kteří již byli léčeni erytropoetiny s následným relapsem anemie, nebo na terapii EPO neodpovídali. V případě pacientů, kteří zatím EPO nedostávali -  vstupní hladina EPO musí být nad 500 mU/ml.

 

Studie pro nemocné se středním a vysokým rizikem:

CMBG 453 v12301

CMBG (TIM-3 inhibitor) + Azacitidin versus Azacitidin (samotný). Randomizovaná studie 2:1, fáze III. (Výhodou je, že mohou být léčeni i nemocní s IPSS-R středního rizika)

Výhledově od stejného zadavatele by měla běžet studie CMBG + AZA + Venetoclax (v plánu je otevření začátkem příštího roku)

Studie Venetoclax + Azacitidine 

Venetoclax + Azacitidin versus Azacitidin (samotný). Randomizovaná studie 2:1, fáze III.

Pozn.: V průběhu roku pak Studie fáze III Macrolimab +Azacitidine proti Azacitidinu (samotný).

 

Studie pro nemocné s relapsem/progresí/či refrakterních:

Studie Mitomam

Fáze Ib s preparátem Mitomam pro nemocné MDS s vysokým rizikem a pro AML i nad 30% MB (kteří relabovali nebo selhali na 1. předchozí linii terapie). Speciálně, pro nemocné MDS léčených Azacitidinem po selhání terapie nebo při progresi na Azacitidinu (samozřejmě nejde o nemocné, kteří by byli kandidáti transplantace).

Doc. MUDr. Anna Jonášová, Ph.D